Traduire la science Transformer des vies
L’innovation, portée par la science et une passion au service des patients
PTC est une entreprise biopharmaceutique mondiale qui découvre, développe et commercialise des médicaments cliniquement différenciés. Ces traitements s’adressent aux enfants et aux adultes atteints de maladies graves pour lesquelles les besoins médicaux demeurent non comblés. Notre capacité à repérer de nouvelles thérapies innovantes et à commercialiser des médicaments partout dans le monde est la base qui soutient l’investissement dans un portefeuille diversifié.
Une science révolutionnaire
Nos thérapies approuvées aux États-Unis et dans d’autres pays comprennent une série de premières : le premier traitement approuvé au monde pour la dystrophie musculaire de Duchenne, la première thérapie génique approuvée administrée directement dans le cerveau et le premier modificateur d’épissage de petites molécules approuvé. Nous continuons d’investir dans un portefeuille diversifié pour des maladies où les besoins ne sont pas comblés.
DOMAINES THÉRAPEUTIQUES
Maladies au cœur de nos priorités
Phénylcétonurie (PCU)
Affection métabolique causée par des mutations du l’hydroxylase de la phénylalanine (PAH), une enzyme digestive clé, qui entraîne des troubles cognitifs et des crises convulsives.